لماذا يبلغ سعر حقنة زولجنسما لعلاج ضمور عضلات الأطفال مليوني دولار؟

لماذا يبلغ سعر حقنة زولجنسما -وهي عقار لمرض ضمور عضلات الأطفال- مليوني دولار؟ وماذا تحتوي الحقنة؟ وما الضمور العضلي الشوكي؟

زولجنسما

بتكلفة 2.1 مليون دولار لعلاج من جرعة واحدة، يعتبر زولجنسما (Zolgensma) حاليا أغلى عقار في العالم، ويعالج ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو اضطراب وراثي يسبب هزال العضلات وضعفها، وذلك وفقا لتقرير في فوربس (forbes).

دواء زولجنسما تصنعه شركة “نوفارتس” (Novartis)، وذلك لوفقا تقرير نشرته صحيفة “لوتون” (letemps) الفرنسية.

لماذا يبلغ سعر حقنة علاج ضمور عضلات الأطفال مليوني دولار؟

لفهم سبب وصول تكلفة جرعة واحدة من الدواء إلى 2.1 مليون دولار، عليك أن تبدأ بالنظر في كيفية تصنيعه، ولماذا تم إنشاؤه في المقام الأول.

يندرج زولجنسما في فئة الطب الشخصي أو الدقيق، لأنه دواء يستهدف مشاكل معينة ناجمة عن الشفرة الجينية الفريدة للشخص.

ويعتبر الطب الدقيق أكثر فاعلية في علاج الأمراض من الطرق التقليدية ذات الحجم الواحد الذي يناسب الجميع.

ووفقا لتقرير في موقع درغز (drugs)، فإن السبب في ارتفاع تكلفة عقار زولجنسما هو أن هذا هو السعر الذي قررت شركة نوفارتس أنه يستحقه، لأنه يحول بشكل كبير حياة العائلات المتضررة من هذا المرض المدمر إلى الأفضل.

ويجادل فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتس، بأن العلاجات الجينية تمثل طفرة طبية في الطريقة التي توفر بها الأمل في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة.

في بعض الحالات، يكون البديل هو علاج متعدد الجرعات مع تحسينات تدريجية. على سبيل المثال، بديل زولجنسما هو سبينرازا (Spinraza) الذي يتم تناوله 4 مرات في السنة مدى الحياة، وسعره هو 750 ألف دولار للسنة الأولى، ثم 350 ألف دولار في السنة بعد ذلك، أي حوالي 4 ملايين دولار لكل عقد.

لكن كيف تحسب شركات الأدوية التكلفة الفعلية؟

تستخدم العديد من الشركات نموذج تسعير قائما على القيمة، وهو يحسب التكلفة بناءً على عدد سنوات العمر المكتسبة من قبل المريض عند تناوله الدواء، بالإضافة إلى مراعاة فعالية هذا الدواء. لكن هذا يعني وضع سعر على قيمة الحياة، بالإضافة إلى ضمان أن تحقق الشركة هامشًا معقولاً لاستثماراتها.

لم يتم كشف الكثير عن التكلفة الحقيقية لجلب دواء جديد إلى السوق، ولم تقم شركة نوفارتس بتطوير زولجنسما، لكنها استحوذت عليه من خلال شراء شركة “أفكسيس” (AveXis) الأميركية بقيمة 8.7 مليارات دولار.

ماذا تحتوي حقنة زولجنسما؟

يعتبر زولجنسما نوعًا من العلاج الجيني، مما يعني أنه يحل محل الجين المعيب أو غير العامل لعلاج المرض. وتم تصميم زولجنسما لاستهداف السبب الجيني للضمور العضلي النخاعي، وهو جين “إس إم إن 1” (SMN1) المفقود أو غير الفعال. ويستبدل الدواء هذا الجين بنسخة جديدة صالحة للعمل.

حقوق تصنيع باهظة

من جهتها، دافعت شركة نوفارتس عن سعر العقار من خلال تسليط الضوء على مبلغ 8.7 مليارات دولار التي تم دفعها لشراء حقوق تصنيع الدواء حتى عام 2028، من المختبر الأميركي “أفكسيس” (AveXis) الذي طوره.

حملة تبرعات واسعة في مصر لجمع نحو 45 مليون جنيه مصري

في الأسبوع الأخير من يونيو/حزيران 2022، نجحت حملة تبرعات واسعة في مصر في جمع نحو 45 مليون جنيه مصري (الدولار يساوي 18.78 جنيها)، لتأمين علاج زولجنسما لطفلة على مشارف إتمام ربيعها الثاني.

القصة تعود للطفلة رقية من محافظة الإسكندرية (شمال)، المصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي.

ودشنت الأسرة حسابا لجمع التبرعات عبر منصات التواصل الاجتماعي، كي تصل إلى أكبر شريحة ممكنة، ليتبناها مشاهير وصحفيون وناشطون وجهات رسمية بالدولة.

ما الضمور العضلي الشوكي؟

ضمور العضلات الشوكي مرض جيني وراثي يجعل العضلات ضعيفة، ويسبب للمصاب مشاكل في الحركة، ويزداد تفاقم المرض مع الوقت، ولا يوجد علاج حالي له، ولكن هناك علاجات تساعد المريض على التعامل مع الأعراض وتحسين حياته، وفقا لخدمات الصحة الوطنية في ويلز.

ولا يؤثر المرض على ذكاء الطفل أو قدرته على التعلم.

وفي معظم حالات الضمور العضلي الشوكي، يولد الطفل بالمرض إذا كان كلا أبويه يحملان الجين الذي يسبب المرض. وعادة لا يكون الأبوان مصابين به، لكنهما يحملان نسخة من الجين، أي أن الجين متنحٍّ، وكي يصاب الطفل بالمرض يجب أن يحمل نسختين منه: واحدة من الأب والثانية من الأم.

وإذا كان الأبوان حاملين لجين المرض، فإن هناك احتمالية بنسبة 25% أن يولد الطفل مصابا به، واحتمالية 50% أن يحمل الطفل الجين فقط، من دون الإصابة بالمرض، واحتمالية 25% ألا يحمل الطفل الجين إطلاقا.

ومن أعراض الضمور العضلي الشوكي:

• ضعف الساقين والذراعين أو رخاوتهما.
• مشاكل في الحركة مثل المشي أو الجلوس.
• ارتعاش في العضلات.
• مشاكل في العظام والمفاصل.
• صعوبات في البلع.
• صعوبات في التنفس.

أنواع الضمور العضلي الشوكي

هناك عدة أنواع من المرض تبدأ في أعمار مختلفة، كما يأتي:

النوع الأول

يصيب الرضّع الصغار، وتظهر الأعراض خلال أول 6 أشهر من العمر، ويكون لديهم ضعف شديد في الذراعين والساقين، وصعوبات في الحركة والأكل والتنفس والبلع، ولا يستطيع الطفل رفع رأسه أو الجلوس.

ويموت عادة المصابون بهذه النوع في السنوات الأولى، وذلك نتيجة مشاكل التنفس.

النوع الثاني

في هذا النوع تظهر الأعراض على الأطفال المصابين عند عمر 7 أشهر و18 شهرًا، وتكون أقل شدة من النوع الأول، وتشمل ما يأتي:

• أن يكون الطفل قادرًا على الجلوس من دون مساعدة، لكن لا يكون قادرا على الوقوف أو المشي.
• الضعف في الذراعين والساقين.
• الرعشة في الأصابع واليدين.
• لاحقا تتطور مشاكل في المفاصل، مثل انحناء العمود الفقري (الجنف).
• ضعف عضلات التنفس وصعوبة السعال، مما يكن أن يعرضهم لخطر الإصابة بالالتهابات التنفسية.

هذا النوع قد يقلل متوسط العمر المتوقع، ولكن معظم الأطفال المصابين به يعيشون حتى سن البلوغ، ويمكن أن يعيشوا حياة طويلة.

النوع الثالث

تظهر عادة الأعراض بعد 18 شهرًا من العمر، ولكن في بعض الأحيان قد لا تظهر حتى مرحلة الطفولة المتأخرة أو مرحلة البلوغ المبكرة.

وأعراض هذا النوع تشمل ما يلي:

• المصاب يكون قادرا على الوقوف والمشي من دون مساعدة، لكنه قد يجد صعوبة في المشي أو القيام من وضعية الجلوس.
• مشاكل التوازن، أو صعوبة الجري.
• الاهتزاز البسيط في الأصابع.
• المشي قد يصبح أكثر صعوبة مع مرور الوقت، وقد يفقد المصاب القدرة عليه عندما يكبر.

وهذا النوع الثالث لا يؤثر عادة على متوسط ​​العمر المتوقع.

النوع الرابع

يصيب البالغين، ويبدأ عادة في مرحلة البلوغ المبكر، وتشمل أعراضه ما يلي:

• ضعف اليدين والقدمين.
• صعوبة المشي.
• الاهتزاز وارتعاش العضلات.

وهذا النوع الرابع يتفاقم مع مرور الوقت ببطء، لكنه لا يسبب مشاكل في التنفس أو البلع، ولا يؤثر على العمر المتوقع.